近日，罗氏宣布舒友立乐于11月30日正式获得国家药品监督管理局的批准，用于存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病成人和儿童患者的常规预防性治疗。血友病特效药（舒友立乐）上市，只需一周注射一次！

一、血友病特效药（舒友立乐）上市

2018年12月4日，罗氏宣布舒友立乐（英文商品名：HEMLIBRA化学通用名：艾美赛珠单抗）于11月30日正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的批准，用于存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）成人和儿童患者的常规预防性治疗，以防止出血或降低出血发生的频率，也是目前首个可每周一次进行皮下注射的预防性治疗药物。

二、抑制物让A型血友病患者死亡风险上升70％

血友病是一种遗传性凝血障碍性疾病，是因人体部分或全部缺乏某种凝血因子导致的出血性疾病。血友病主要分为A、B两种类型。A型血友病最为常见，约占所有血友病的80%~85%。A型血友病患者缺乏一种叫做凝血因子VIII的凝血蛋白。在健康人中，当发生出血时，凝血因子VIII会将活化的凝血因子IX和凝血因子X聚集在一起，这是实现凝血的关键步骤。而A型血友病患者由于凝血因子VIII的缺乏导致血液不能正常凝固，引起不受控的自发性出血。

长期以来，A型血友病主要采取凝血因子替代治疗，但是治疗一段时间后，患者血液中可能产生凝血因子VIII抑制物，抑制物的存在会导致患者治疗有效性降低，出血风险变高，包括出现严重的颅内出血，相比没有凝血因子VIII抑制物的患者，体内产生抑制物的A型血友病患者的死亡风险将会上升70%。

三、舒友立乐双特异性抗体结构让零出血治疗目标变为可能

舒友立乐是罗氏集团旗下日本中外制药研发的一款创新药物，其所具有的双特异性结构，如同两条手臂一样，可以将激活天然凝血级联所需的蛋白质——活化的凝血因子IX和凝血因子X聚集在一起，从而恢复A型血友病患者的凝血过程，并让A型血友病患者零出血的治疗目标变为可能。

舒友立乐的效果在两项大型关键临床试验HAVEN1和HAVEN2中得到了证实。

HAVEN1研究主要分析结果表明，12岁及以上的A型血友病合并凝血因子VIII抑制物患者在接受每周一次舒友立乐皮下注射预防性治疗后，与未接受预防性治疗的患者相比，出血风险降低87%（95%CI：72.3;94.3，p<0.0001），零治疗出血率达62.9%。在患者内对比分析中，既往接受旁路药物预防治疗的患者，后续转至舒友立乐预防治疗后，出血风险进一步降低79%（95%CI：51.4，91.1，P=0.0003），零治疗出血率达70.8%。

HAVEN2研究主要分析结果表明，12岁以下儿童患者中位接受舒友立乐每周一次预防治疗58周后（范围：17.9–92.6周），年化出血率仅0.3，零治疗出血率达77%，没有一名患者出现3次以上的治疗性出血事件。研究中18名既往接受旁路药物治疗的患者，转至舒友立乐预防治疗后出血风险进一步降低达99%，年化出血率仅0.2，其中13名患者未发生任何治疗性出血事件。

三、近20年来首个A型血友病合并凝血因子VIII抑制物创新药每周只需皮下注射一次

此次舒友立乐在中国获批意义重大且深远。目前针对A型血友病患者的预防性治疗方案需要频繁的静脉注射，中国工程院院士阮长耿教授表示：“舒友立乐在中国获批，为伴有抑制物的血友病A患者提供了预防性治疗的新选择。长期以来，血友病A预防治疗需要每周多次静脉注射，而且约有10%～30%的患者在治疗过程中会出现凝血因子VIII抑制物，伴抑制物的血友病A患者出血程度加重，且常规因子替代治疗无效。舒友立乐每周注射一次就可以有效控制这些患者的出血倾向，开启了中国血友病患者治疗的新篇章，也给血友病患者带来了回归正常生活的希望。”

上海罗氏制药有限公司总经理周虹女士表示，“由于舒友立乐带给患者治疗效果的显著改善，从递交注册申请到审评审批过程，都得到了国家药品监督管理局以及相关专家的大力支持，舒友立乐本次能够获得优先加速审批，再次体现了国家加速审评审批改革的决心。感谢国家药品监管机构对舒友立乐等创新药物加速引入中国做出的不懈努力。未来我们将持续关注血液疾病及罕见病等领域，把更多创新药物带到中国，惠及更多中国患者。”

舒友立乐获批后，在中国市场将会由上海罗氏制药有限公司与日健中外制药有限公司共同推广，日健中外制药有限公司董事长坂部隆表示，“对于由日本中外制药株式会社研发的舒友立乐此次顺利获得国家药品监督管理局的批准，我感到十分高兴。同时对中国相关部门在此次审批过程中所展现的务实和高效表示由衷的欣赏和感谢。舒友立乐解决了临床上未被满足的治疗需求，期待未来通过各方努力，让这款优秀的药物为更多的血友病患者带去希望。”

自2017年11月，舒友立乐被美国食品药品监督管理局（FDA）批准以来，全球已有23个国家批准了舒友立乐用于A型血友病合并凝血因子VIII抑制物患者的常规预防性治疗；2018年10月，美国FDA批准了舒友立乐作为常规预防治疗用于体内没有凝血因子VIII抑制物的A型血友病成人和儿童患者，以预防或减轻频繁出血状况。据此，舒友立乐成为目前全球首个用于A型血友病伴或不伴凝血因子VIII抑制物，且让患者可以每周、每两周或每四周一次接受皮下注射的常规预防性治疗药物。

以上就是三农网小编整理的血友病特效药（舒友立乐）相关信息，前几天公布这个好消息的时候，真是为血友病患者们感到开心。据说这种特效药，只要每周注射一次，就可以有效抑制病症，平时与常人无异。

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